فتح باب الأمل للذكور .. أول دواء معتمد لعلاج متلازمة «بارث» النادرة
أقرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أول علاج دوائي لمتلازمة بارث، وهو مرض وراثي نادر يهدد حياة الذكور منذ الطفولة، عبر حقنة يومية جديدة تحمل اسم Forzinity.
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقتها على طرح أول علاج دوائي لمرض متلازمة بارث، وهو اضطراب وراثي نادر يصيب الذكور بشكل خاص ويشكل خطرًا على حياتهم. العلاج الجديد طوّرته شركة ستيلث بيوثيرابيوتكس ويُعرف تجاريًا باسم Forzinity، ويتم إعطاؤه عبر حقنة يومية تحت الجلد.
ووفق ما ذكرته وكالة رويترز، فإن هذا الدواء مخصص للمرضى الذين يبلغ وزنهم 30 كيلوجرامًا على الأقل. ويعمل من خلال الارتباط بالجزء الداخلي للميتوكوندريا، التي تُعد مركز إنتاج الطاقة في الخلايا، ما يساعد على تحسين بنيتها وأدائها الوظيفي.
تُعد متلازمة بارث من الأمراض الخطيرة التي تبدأ عادةً بقصور قلبي حاد منذ الطفولة، ما يؤدي إلى وفيات مبكرة. أما المرضى الذين ينجون حتى مرحلة المراهقة أو البلوغ فيعانون غالبًا من إرهاق شديد، ضعف في القدرة على التحمل، وصعوبة في ممارسة الأنشطة البدنية. وتشير بيانات المعاهد الوطنية للصحة إلى أن عدد الحالات المشخصة عالميًا لا يتجاوز 230 إلى 250 حالة حتى عام 2020.
الموافقة على الدواء استندت إلى نتائج أظهرت تحسنًا ملحوظًا في قوة عضلة الفخذ المسؤولة عن تقويم الركبة، وهو مؤشر اعتبرته إدارة الغذاء والدواء دليلًا أوليًا على فائدة محتملة للمرضى، مثل تعزيز القدرة على الوقوف أو المشي لمسافات أطول. لكن وبموجب مسار الموافقة السريعة الذي اعتمدته الإدارة، يتوجب على الشركة المصنعة استكمال تجارب إضافية بعد طرح الدواء تجاريًا للتأكد من فعاليته بشكل نهائي.
وأكدت الإدارة أنها تحتفظ بحقها في سحب Forzinity من الأسواق إذا لم تُثبت الدراسات اللاحقة تحقيق النتائج العلاجية المرجوة.
ما هي متلازمة العضلات الميتة؟
وفي سياق متصل بالاضطرابات العضلية، يواجه عدد من الأشخاص حالة تُعرف باسم “متلازمة العضلات الميتة”، أو طبيًا متلازمة الحيز الجهدي المزمن. وبحسب ما نشرته صحيفة ماركا، فإن هذه الحالة قد تبدو غريبة أو نادرة لكنها أكثر انتشارًا مما يُعتقد، خاصة بين الرياضيين أو من يكررون حركات جسدية معينة باستمرار.
تحدث هذه المتلازمة عندما تفشل اللفافة، وهي النسيج الضام المحيط بالعضلات، في التمدد بشكل كافٍ أثناء النشاط البدني. هذا القصور يؤدي إلى ارتفاع الضغط داخل حجرة العضلة، ما يضغط بدوره على الأعصاب والأوعية الدموية.
الأعراض تشمل: آلامًا مزمنة أثناء أو بعد ممارسة التمارين، خدرًا أو وخزًا في الأطراف، ضعفًا في العضلات، تيبّسًا، وصعوبة في الحركة. وفي بعض الحالات، عندما تصيب المشكلة عضلات الحوض أو الأرداف، يُطلق عليها اسم متلازمة المؤخرة الميتة.
aXA6IDQ1LjE0LjIyNS4xMCA= جزيرة ام اند امز
